Державний експертний центр, уповноважений орган з державної оцінки медичних технологій (ОМТ), рекомендує розглянути можливість проведення переговорів щодо укладання договорів керованого доступу для лікарського засобу руксолітиніб.
Відповідний висновок з державної ОМТ опубліковано на сайті Центру за посиланням: http://surl.li/ulwcp
Руксолітиніб застосовується за показанням лікування пацієнтів з первинним та вторинним мієлофіброзом з груп проміжного-2 та високого ризику при наявності спленомегалії.
Пріоритетність захворювання: для яких пацієнтів це важливо?
Мієлофіброз це орфанне (рідкісне), небезпечне для життя мієлопроліферативне захворювання. Супроводжується порушенням регуляції в передачі сигналів за участю JAK1 і JAK2, прогресивним заміщенням кісткового мозку фіброзною тканиною та надмірним утворенням цитокінів, що призводить до появи виражених симптомів пухлинної інтоксикації та спленомегалії.
Лікування онкологічних захворювань відноситься до пріоритетних напрямів розвитку сфери охорони здоров’я на 2023–2025 роки (наказ МОЗ України від 07.10.2022 № 1832).
Про оцінюваний ЛЗ
За результатами дослідження COMFORT-II встановлено, що застосування руксолітинібу має клінічу перевагу щодо зменшення об’єму селезінки ≥35% на 48-му тижні порівняно з найкращою доступною терапією (НДТ) у пацієнтів з первинним та вторинним мієлофіброзом (що розвинувся після істинної поліцитемії або есенціальної тромбоцитемії) з груп проміжного-2 та високого ризику за шкалами IPSS, DIPSS, DIPSS-Plus.
Зменшення селезінки на ⩾35% зберігалося при тривалій терапії (медіана тривалості 3,2 роки) у пацієнтів, імовірність збереження відповіді за оцінкою розміру селезінки становила 0,51 через 3 роки і 0,48 через 5 років.
За результатами фінального 5-річного аналізу загальна виживаність була довшою при застосуванні руксолітинібу порівняно з НДТ, проте без статистично значущої різниці як за результатами в ITT- популяції так і за результатами моделювання з врахуванням поправки на перехресний дизайн.
Прогресування захворювання на 48-ому тижні мали 30% пацієнти у групі руксолітинібу порівняно з 26% у групі НДТ, але без статистично значущої різниці.
У той же час застосування руксолітинібу порівняно із НДТ значно покращувало якість життя та полегшувало симптоми, пов’язані із захворюванням протягом періоду спостереження 48 тижнів.
Рекомендації УО
Рекомендовано розглянути можливість проведення переговорів щодо договорів керованого доступу для лікарського засобу руксолітиніб (таблетки по 5 мг та 15 мг) для лікування пацієнтів з первинним та вторинним мієлофіброзом (що розвинувся після істинної поліцитемії або есенціальної тромбоцитемії) з груп проміжного-2 та високого ризику за шкалами IPSS, DIPSS, DIPSS-Plus при наявності спленомегалії відповідно до обмежень та умов у висновку.
Також рекомендовано збір та накопичення реальних доказових даних з подальшим аналізом показників клінічної ефективності та безпеки застосування руксолітинібу в локальних умовах клінічної практики в Україні у пацієнтів з первинним та вторинним мієлофіброзом.
