За результатами проведеної державної ОМТ ДЕЦ рекомендує розглянути можливість забезпечення доступу до рисдипламу для терапії пацієнтів з орфанним захворюванням спінальна м’язова атрофія ІІ типу та неамбулаторного ІІІ типу.
Повний текст висновку з державної ОМТ опубліковано на сайті Центру http://surl.li/tidcv
Пріоритетність захворювання: для яких пацієнтів це важливо?
Спінальна м’язова атрофія (СМА) відноситься до переліку рідкісних (орфанних) захворювань, що призводять до скорочення тривалості життя та інвалідизації хворих. Характеризується ураженням рухових нейронів спинного мозку та порушенням функцій різних органів і систем.
Забезпечення пацієнтів зі СМА необхідним лікуванням входить до Плану заходів в рамках реалізації затвердженої Урядом Концепції розвитку системи надання медичної допомоги пацієнтам, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, на 2021-2026 роки.
Про оцінюваний ЛЗ
За результатами проведеної ОМТ встановлено клінічні переваги рисдипламу порівняно із найкращою підтримувальною терапією – вже за рік лікування дає можливість стабілізувати та покращити рухову функцію хворих.
Рисдиплам вже довів свою ефективність. У 2022 році за результатами проведеного ОМТ та укладених ДКД державі вдалося закупити та забезпечити підтримувальною терапією рисдипламом маленьких пацієнтів зі СМА І типу.
Рекомендації Уповноваженого органу
З результатами проведеної державної ОМТ ДЕЦ рекомендує розглянути можливість забезпечення пацієнтів з використанням процедури проведення переговорів щодо договорів керованого доступу для лікарського засобу рисдиплам для лікування наївних пацієнтів із спінальною м’язовою атрофією ІІ типу та неамбулаторного ІІІ типу, з урахуванням зазначених у висновку умов, з подальшим моніторингом даних щодо кількості пацієнтів та даних щодо ефективності та безпеки рисдипламу в реальній клінічній практиці в Україні.
