З метою гармонізації нормативно-правової бази в Україні щодо до вмісту та об’єму наповнення Досьє досліджуваного лікарського засобу передової терапії (далі –ATMP) та на підставі міжнародних керівництв:
- Комітету з передових методів лікування (CAT) EMA/CAT/852602/2018 «Guideline on quality, non-clinical and clinical requirements for investigational advanced therapy medicinal products in clinical trials» (Настанова щодо якості, доклінічних і клінічних вимог до досліджуваних лікарських засобів передової терапії в клінічних дослідженнях);
- Шведського агентства з медичної продукції (MPA) 2019-05-09 Guide: Investigational medicinal product dossier for ATMP (Посібник: Досьє досліджуваного лікарського засобу для ATMP);
- Комітету з передових методів лікування (CAT) EMA/CAT/CPWP/686637/2011 Guideline on the risk-based approach according to annex I, part IV of Directive 2001/83/EC applied to Advanced therapy medicinal products (Керівництво щодо підходу, що ґрунтується на оцінці ризику, згідно з додатком I, частина IV Директиви 2001/83/EC для ATMP);
- Комітету з передових методів лікування (CAT) EMA/CAT/499821/2019 «Questions and answers. Comparability considerations for Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)» (Міркування щодо порівнянності лікарських засобів передової терапії (ATMP). Питання та відповіді);
- Комітету з лікарських засобів для використання людиною (CHMP) EMA/CHMP/BWP/271475/2006 rev.1 «Guideline on potency testing of cell based immunotherapy medicinal products for the treatment of cancer» (Керівництво щодо тестування ефективності імунотерапевтичних лікарських засобів на основі клітин для лікування раку),
фахівцями Державного експертного центру МОЗ України розроблено настанову СТ-Н МОЗУ 42 – 9.1:2024 «Лікарські засоби. Вимоги до досьє досліджуваних лікарських засобів передової терапії у межах клінічних випробувань», затверджену наказом МОЗ України від 12.11.2024 № 1895.
ATMP є новою категорією ліків із широким терапевтичним потенціалом для лікування різних типів захворювань, таких як рак, нейродегенеративні та аутоімунні захворювання. Процеси виробництва ATMP відзначаються складністю виробничого процесу. Деякі технології ATMP запозичені з принципів виробництва моноклональних антитіл, представлених у встановленій нормативній документації; інші, більш нові ATMP виготовлені за допомогою суміжних процесів, які охоплюють процеси виготовлення генетично модифікованих продуктів та трансплантатів.
Метою цього документу є надання вказівок щодо структури та вимог до Досьє, яке подається із заявою про проведення клінічного випробування для погодження дослідницьких і підтверджувальних клінічних випробувань в Україні з ATMP.
Настанова є мультидисциплінарною та розглядає:
- особливості розробки, виробництва та контролю якості препаратів ATMP,
- особливості доклінічної та клінічної розробки ATMP;
- міркування щодо інструментів редагування геному;
- визначення ефективності ATMP;
- розробку програми порівнянності для продуктів ATMP;
- оцінку «користь-ризику» під час розробки та застосування цих препаратів на людях;
- вимоги до дослідницьких випробувань (включно з дослідженнями First in Human) і підтверджувальних випробувань.
Ця настанова застосовується разом із положеннями Порядку проведення клінічних випробувань лікарських засобів та експертизи матеріалів клінічних випробувань і Типового положення про комісії з питань етики, затвердженого наказом міністерства охорони здоров’я України від 23 вересня 2009 року № 690 зі змінами.
Ознайомитися з даною настановою можна за посиланням.
